举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 FDA核准首款DMD基因医治上市，订价320万美元2023/6/23 来历：蒲公英Ouryao 浏览数：

6月23日，Sarepta Therapeutics公司公布，其与罗氏结合开辟的基因疗法Eleim电竞vidys取得美国FDA核准上市，成为首个用在医治杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者的一次性基因疗法。Elevidys订价为320万美元。

6月23日，Sarepta Therapeutics公司公布，美国FDA加快核准其与罗氏（Roche）结合开辟的基因疗法ELEVIDYS上市，这是一种基在腺相干病毒的基因疗法，用在医治4至5岁杜氏肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy, DMD)儿童患者。这是今朝首款和独一一款DMD基因疗法。

杜氏肌营养不良 (duchenne muscular dystrophy, DMD) 是一种X连锁隐性遗传的肌肉变性疾病，活产男婴病发率为1/3500，女性多为致病基因携带者，病发者罕有，且症状较轻。

在男患中症状较重，DMD病发春秋偏小,起病隐藏，病程长，2-5岁患者全身骨骼肌进行性无力、萎缩和小腿腓肠肌假性肥年夜，走路显现鸭步态、易摔交、上下楼梯难，10岁摆布因肌无力症状渐进性成长而不克不及行走，20岁摆布会患心力弱竭或坠积性肺炎等耗损性疾病 今朝该病病发机制还没有说明且暂无有用医治方式

Elevidys是一种重组基因疗法，旨在将一种能致使发生Elevidys微肌萎缩卵白的基因导入体内，这是一种被缩短的卵白（与正常肌肉细胞中的427 kDa肌萎缩卵白比拟，Elevidys微肌萎缩卵白只有138 kDa），此中包括了正常肌肉细胞中存在的肌萎缩卵白的选定布局域。

据悉，Elevidys的订价为320万美元（史上第二贵基因医治产物），患者只需要打针一次，以单次静脉打针的情势给药.

美国食物药品监视治理局认为，按照所递交的数据，Elevidys微抗肌萎缩卵白的表达（替换终点）的增添，可公道地用以猜测4-5岁DMD患者的临床获益。这些患者体内没有显著抗AAVrh74载体的抗体滴度或带有其他忌讳症。