举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 这款刚上市2年的药，或面对撤出市场！2024/3/14 来历：药年龄、中国香港济平易近药业 浏览数：

近日，为数不多的获批医治渐冻症/肌萎缩侧索硬化症(ALS)的药物之一Relyvrio发布了其3期要害实验的首要成果。这是一项旨在证实有用性的年夜型临床实验，却发现该药物在减缓疾病方面其实不比抚慰剂更好。今朝，其研发公司Amylyx制药可能会将其撤出市场。

Relyvrio要害实验

这项3期PHOENIX实验评估了Relyvrio医治ALS的有用性和平安性。为期48周的随机、双盲、抚慰剂对比PHOENIX实验(NCT05021536)纳入了664名得了ALS的成人。研究受试者依照3:2的比例随机分派，除尺度护理医治外，还接管Relyvrio或抚慰剂医治。答应受试者继续采取利鲁唑和或依达拉奉的持久给药方案。

成果显示，与抚慰剂组比拟，Relyvrio组与第48周校正的肌萎缩侧索硬化症功能评定量表(ALSFRS-R)总分与初始比拟没有统计学显著差别（首要终点；P=0.667）。另外，在次要终点（包罗患者陈述的糊口质量评估、整体保存率和经由过程慢肺活量丈量的呼吸功能）之间没有不雅察到统计学上的显著差别。至在平安性，Relyvrio的耐受性杰出，没有不雅察到新的平安旌旗灯号。

在撑持Relyvrio获批的2期CENTAUR实验(NCT03127514)中，成果显示，与抚慰剂组比拟，Relyvrio组的ALSFRS-R总分从初始到第24周的降落率存在统计学显著差别。

该药物的3期研究的设计与2期研究类似，利用了不异的临床实验终点。可是，因为在两倍的时候内评估了四倍多的患者，这项研究更有能力检测出药物的结果。3期实验的具体成果并未表露，该公司暗示，临床实验的数据将期近将召开的医学会议上发布，并在本年晚些时辰在医学杂志上颁发。

现有医治选择面对削减1个

Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇）是两种药物的固定剂量组合，每种药物均靶向分歧的神经退行性疾病通路。同时冲击这两条路子的目标是削减致使神经元细胞灭亡的细胞应激。

今朝，包罗该药物在内，美国仅核准有四种专门用在医治ALS的药物。且这些选择远不克不及治愈疾病。ALS患者在确诊后平均还能活2到5年，在此时代患者会逐步掉去行走、措辞和呼吸等根基功能。

最古老的药物利鲁唑在20世纪90年月取得FDA的核准，由于它可以或许让患者多活几个月。另外一种药物依达拉奉在一项小型实验中显示出对患者功能的稍微改良后，在2017年上市。FDA随后在2022年秋季核准了Relyvrio，比来又核准了Biogen的Qalsody，用在医治一小部门具有某些基因突变的ALS人群。

因使人掉望的3期实验成果，Amylyx制药已决议暂停Relyvrio的推行，不外该药物今朝仍可在美国和加拿年夜（名为Albrioza）用在ALS患者。该公司im电竞暗示在接下来的8周内将继续与监管机构会商3期实验的成果，会商可能包罗将Relyvrio从市场上撤出。

基在与Relyvrio不异的活性成份的AMX0035用在其他神经退行性疾病仍在评估中，在进行性核上性麻木患者中进行的3期实验估计将在2025年或2026年取得初步数据，在Wolfram综合征中进行的2期研究估计将在本年夏日发生初步数据。别的，该公司还一种靶向ALS的钙卵白酶-2反义药物AMX0114正处在初期研发阶段。